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Ninguna empresa ha apostado más que Amgen por la aplicación de la genética para hacer avanzar la medicina. Desde nuestro nacimiento en 1980, tuvimos claro que el futuro del tratamiento y cura de muchas enfermedades pasaba por tener un conocimiento profundo de nuestro ADN y sus alternaciones. Así, siete de nuestros primeros fármacos desarrollados se remontan a genes que se clonaron por primera vez en los laboratorios de la compañía.
Esa creencia de que la genética humana podía revolucionar la búsqueda de nuevas terapias nos llevó a tomar varias decisiones importantes. Una de ellas fue orientar nuestros esfuerzos en investigación hacia los programas de desarrollo de nuevas terapias basados en los avances genéticos y validados en humanos. Para reforzar esta estrategia, en 2012 adquirimos la compañía islandesa deCODE Genetics, que dispone de una plataforma de descubrimiento y análisis de genes sin comparación en el mundo y un inmenso conocimiento y comprensión del genoma humano.
Como consecuencia de este nuevo enfoque, durante los últimos años hemos desarrollado uno de los experimentos más ambiciosos de la historia de nuestra industria. Nuestro objetivo era mostrar que la validación genética humana podía ayudar a reducir la alta tasa de fracaso del proceso de investigación farmacéutica. Los resultados han confirmado que el uso de la genética combinada con la biología molecular y la ingeniería de proteínas suponen un importante avance en esa dirección.
La biología que revela la genética ofrece una visión clave para explicar la complejidad biológica del organismo humano y el origen de muchas enfermedades, pero, al mismo tiempo, la interpretación del nuevo conocimiento supone un importante desafío para los investigadores.
A pesar de los retos que plantea esta nueva estrategia, nuestra apuesta por la genética ha continuado fortaleciéndose. Las nuevas plataformas tecnológicas que utilizamos para analizar las funciones de los genes e identificar los que están implicados en el desarrollo de las enfermedades son cada vez más sofisticadas. “El ritmo de la evolución de las ciencias biológicas se está acelerando. El trabajo que los científicos pueden hacer hoy en día era inimaginable hace solo cinco o diez años. La genética humana ejemplifica este rápido progreso, al igual que las herramientas ahora disponibles para traducir esos conocimientos en nuevas terapias”, comenta Miquel Balcells, Director Médico de Amgen Iberia.
Entre esas herramientas se encuentra nuestra capacidad de secuenciación ultrarrápida de ADN, que nos ha permitido acelerar la identificación de las variantes genéticas que están fuertemente vinculadas al riesgo de padecer enfermedades cardiovasculares, inflamatorias y a diversos tipos de cáncer. Al determinar qué defectos moleculares están realmente detrás de una enfermedad, nuestros investigadores disponen de un mayor número de herramientas para diseñar nuevas moléculas biológicas que inhiben la función de esos genes. En el caso de la investigación oncológica, utilizamos las herramientas de la genética humana para identificar células tumorales o genes supresores de tumores. Ejemplo de ello son nuestros avances en inmunoterapia, un tipo de tratamiento contra el cáncer que aumenta la capacidad de nuestro sistema de defensas para detectar y destruir las células cancerígenas.
Otro de los grandes avances en genética es la técnica de edición CRISPR, una herramienta sencilla, versátil y potentísima para editar el ADN de cualquier tipo de célula. Su aplicación nos permite modificar o corregir directamente los cambios asociados a la enfermedad subyacente en el genoma.
Gracias a estas y otras técnicas emergentes y a nuestro potencial de transformar el conocimiento genético, hemos logrado aumentar la probabilidad de éxito y efectividad de nuestros ensayos. Asimismo, hemos reducido los tiempos de descubrimiento y desarrollo de nuevos fármacos, lo que permite que nuestros medicamentos puedan llegar mucho antes a los pacientes que los necesitan, así como expandir su uso a nuevas indicaciones más rápidamente.